“全球已知7000多種罕見病中，僅有不到5%存在有效治療方法，中國(guó)第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，也僅有60%有藥可治”，據(jù)今年5月波士頓咨詢（BCG）發(fā)布的一份罕見病產(chǎn)業(yè)報(bào)告顯示，鑒于眾多的罕見病中廣闊的未滿足需求，罕見病在未來的藥物研發(fā)市場(chǎng)中極具產(chǎn)業(yè)價(jià)值，是一條充滿利好的藍(lán)海賽道。
罕見病患者群體和其臨床需求越來越受各方重視，但罕見病作為一個(gè)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，卻面臨諸多質(zhì)疑和挑戰(zhàn)，其中業(yè)界一直認(rèn)為，罕見病的病患群體太小、罕見病的診療能力弱、找不到病人、藥物可及性不高、患者支付能力弱等，面對(duì)現(xiàn)實(shí)困境，如何支撐起一個(gè)產(chǎn)業(yè)成為了投身罕見病領(lǐng)域醫(yī)藥人們的共同思考。
“通過數(shù)據(jù)調(diào)研發(fā)現(xiàn)，中國(guó)現(xiàn)有7000個(gè)罕見疾病，涉及人群相當(dāng)大，21個(gè)罕見病患者超過300萬，他們不光是一個(gè)弱勢(shì)群體，是社會(huì)關(guān)懷，從產(chǎn)業(yè)來說也集聚它的價(jià)值。”6月12日，在上海舉辦的一次罕見病閉門研討會(huì)上，BCG全球合伙人、醫(yī)療保健專項(xiàng)中國(guó)區(qū)負(fù)責(zé)人吳淳在會(huì)上表示。
上述報(bào)告顯示，從醫(yī)學(xué)角度價(jià)值而言，罕見病并非孤島，相通的致病機(jī)理可能橫跨罕見病和非罕見病，幫助識(shí)別常見病的治療機(jī)會(huì)企業(yè)可從罕見病研發(fā)入手，在解決其未滿足需求的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步以此為基礎(chǔ)擴(kuò)展至常見病，在全球擴(kuò)大自己的市場(chǎng)占有額；從技術(shù)層面考慮，70%罕見病多數(shù)致病基因明確，未滿足需求強(qiáng)，研發(fā)成功率高，適合作為基因、RNA療法等新技術(shù)平臺(tái)的練兵場(chǎng)，為藥物研發(fā)聚集技術(shù)能力。
更重要的是，罕見病藥物研發(fā)賽道與腫瘤藥物研發(fā)相比，有更大的市場(chǎng)空間。上述報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，全球腫瘤藥物研發(fā)進(jìn)入臨床的有2844個(gè)，而罕見病研發(fā)管線僅有776個(gè)，面對(duì)龐大的罕見病疾病種類，相關(guān)的藥物研發(fā)管線仍然較少，但市場(chǎng)需求巨大，相對(duì)與腫瘤藥物的研發(fā)管線，罕見病的研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)也相對(duì)較小。
“鑒于具有潛力的市場(chǎng)前景，在2017年之后幾乎所有的企業(yè)大家都做了一些部署，包括強(qiáng)生、阿斯利康都進(jìn)行了一系列收購(gòu)，可以看出很多企業(yè)在布局罕見病賽道，說明市場(chǎng)存在很多未被滿足的臨床需求。”吳淳分析，隨著國(guó)內(nèi)罕見病政策的利好，相關(guān)藥物在中國(guó)市場(chǎng)的銷量也在迅速提升，例如治療戈謝病的藥物思而贊銷售額度相比與2016年，在2020年的四年時(shí)間里增長(zhǎng)了76%。
隨著政策的利好和市場(chǎng)需求的逐步釋放，上述報(bào)告顯示，到2030年，通過對(duì)標(biāo)其他治療領(lǐng)域，到2030年中國(guó)罕見病市場(chǎng)預(yù)期能達(dá)到全球市場(chǎng)的5-7%，即600-900億元，復(fù)合年化增長(zhǎng)率為12%。同時(shí)，中國(guó)也逐步出臺(tái)對(duì)罕見病的支持政策，中國(guó)企業(yè)也在此機(jī)遇中能夠得到迅速發(fā)展。
“我們臨床醫(yī)生要有好的療效，需要一些技術(shù)的突破，沒有檢測(cè)，我們不能發(fā)展，沒有藥物也不能發(fā)展，讓更多的罕見病能診能治，而且能夠預(yù)防需要相關(guān)的產(chǎn)業(yè)支持。”上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所副所長(zhǎng)、上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范在上述研討會(huì)上分析，例如做新生兒篩查在以前很難，但通過產(chǎn)業(yè)發(fā)展，現(xiàn)在成為國(guó)家政策，全國(guó)推廣新生兒篩查，國(guó)家衛(wèi)健委的新生兒篩查管理規(guī)范都有了，串聯(lián)質(zhì)譜技術(shù)開展新生兒篩查一次能篩很多疾病，有些疾病從新生兒開始治療就有機(jī)會(huì)，不僅減少孩子家庭的疾病負(fù)擔(dān)，也減少社會(huì)負(fù)擔(dān)，罕見病產(chǎn)業(yè)也一樣，這個(gè)行業(yè)做大了應(yīng)該是利國(guó)利民的好事情。
全球7000多種罕見病，有效療法不到5%，多家藥企加碼布局罕見病賽道
來源：哈藥集團(tuán)
日期：2021.06.14
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